Kumaha Panalungtikan sarta Pengembangan pikeun yatim Narkoba Dupi Incentivized
Naon hiji ubar yatim jeung naon nu Act yatim Narkoba? Naha mangrupa panalungtikan sarta pamekaran pikeun ubar ieu penting jeung naon anu halangan?
Naon yatim piatu Narkoba? - Harti
Hiji ubar yatim nyaéta nginum obat (farmasi) anu tetep underdeveloped alatan kurangna hiji parusahaan pikeun manggihan ubar nguntungkeun. Mindeng alesan yén ubar dina teu nguntungkeun nyaéta yén aya rélatif sababaraha urang anu bakal mésér tamba nalika ditimbang ngalawan panalungtikan sarta pamekaran diperlukeun pikeun rancang tamba.
Dina kecap basajan, ubar yatim anu maranéhanana anu pausahaan ulah ngaharepkeun sangkan loba duit tina, sarta gaganti langsung usaha maranéhanana di ubar nu baris mawa dina duit.
Naha Sababaraha Narkoba téh "Narkoba yatim"
Farmasi (narkoba) jeung pausahaan Biotéh terus nalungtik tur ngamekarkeun pangobatan anyar pikeun ngubaran kaayaan médis, sarta ubar anyar datangna dina pasaran remen. Jalma anu kakurangan tina kasakit langka atawa gangguan, di sisi sejen, ulah ningali perhatian panalungtikan ubar sami pikeun alatan kasakit maranéhanana. Ieu kusabab nomer disebut leutik tur jadi pasar potensial pikeun ubar anyar pikeun ngubaran ieu kasakit langka (umumna dianggap salaku "ubar yatim") oge leutik.
Hiji panyakit langka lumangsung dina waktu kurang ti 200,000 individu di Amérika Serikat atawa kirang ti 5 per 10.000 individu di Uni Éropa. Pamaréntah agénsi pangaturan di Amerika Serikat jeung Uni Éropa geus sahingga dicokot léngkah pikeun ngurangan disparity ieu ngembangkeun ubar
Insentif pikeun Ngaronjatkeun Development of yatim Narkoba
Recognizing yén obat nyukupan pikeun gangguan langka sempet teu acan dikembangkeun di AS jeung nu pausahaan obat bakal sabenerna kudu mayar rugi finansial dina ngamekarkeun obat kanggo kondisi langka, Kongres AS lulus yatim Narkoba Act dina taun 1983.
AS Kantor Development Produk yatim
AS Pangan sarta Narkoba Administrasi (FDA) nyaéta jawab mastikeun kasalametan sarta efektivitas pangobatan di pasar di Amérika Serikat.
The FDA ngadegkeun Kantor Development Produk yatim (OOPD) pikeun mantuan kalawan ngembangkeun ubar yatim (jeung produk médis séjén pikeun gangguan langka), kaasup maturan hibah panalungtikan.
obat yatim, kawas pangobatan sejen, masih kudu kapanggih aman tur éféktif ngaliwatan panalungtikan sarta klinis percobaan méméh FDA bakal approve aranjeunna pikeun pamasaran.
The 1983 AS yatim Narkoba Act
The yatim Narkoba Act nawarkeun insentif pikeun dipicuna pausahaan pikeun ngembangkeun ubar (jeung produk médis séjén) pikeun pasar leutik individu kalawan gangguan langka (di AS, 47 persén gangguan langka mangaruhan kurang ti 25,000 urang). insentif ieu ngawengku:
- sks pajak Federal pikeun panalungtikan rengse (nepi ka 50 persén waragad) ngamekarkeun hiji ubar yatim.
- A dijamin 7 taun monopoli di jualan obat keur parusahaan munggaran pikeun ménta persetujuan pamasaran FDA ti ubar nu tangtu. Ieu lumaku ngan pikeun pamakéan disatujuan tamba. aplikasi sejen pikeun pamakéan béda bisa ogé jadi disatujuan ku FDA, sarta pausahaan bakal boga hak pamasaran ekslusif kanggo ubar pikeun pamakéan anu ogé.
- Waivers tina waragad aplikasi persetujuan ubar na waragad produk taunan FDA.
Saacanna petikan tina yatim Narkoba Act, sababaraha obat yatim éta disadiakeun pikeun ngubaran kasakit langka.
Ti Act, leuwih ti 200 ubar yatim geus disatujuan ku FDA pikeun pamasaran di AS
Pangaruh tina Act yatim Narkoba di farmasi AS
Ti yatim Narkoba Act sumping kana mahluk dina taun 1983, éta geus jawab ngembangkeun loba narkoba. Ku 2012 aya sahanteuna 378 obat nu geus disatujuan ngaliwatan proses ieu, sarta jumlahna terus nanjak.
Conto Narkoba Sadia Alatan yatim Narkoba Act
Diantara ubar nu geus disatujuan kaasup jalma kayaning:
- Hormon Adrenocorticotropic (ACTH) pikeun nyampurkeun spasms orok, infantile
- Tetrabenzine pikeun nyampurkeun éta chorea nu lumangsung dina jalma kalawan kasakit Huntington urang
- Terapi gaganti énzim pikeun maranéhanana jeung karusuhan neundeun glikogén, kasakit Pompe urang
Panalungtikan internasional sarta Pangwangunan pikeun yatim Narkoba
Kawas Kongres AS, Uni Éropa (EU) pamaréntah geus dipikawanoh kudu ningkatkeun panalungtikan sarta pamekaran obat yatim.
Komite on yatim ubar Produk
Didirikeun taun 1995, Badan obat Éropa (EMEA) nyaéta jawab mastikeun kasalametan sarta efficacy pangobatan di pasar di EU. Ieu ngahimpun SDM ilmiah Amérika Anggota 25 EU. Dina 2000, Komite on yatim ubar Produk (COMP) diadegkeun pikeun ngawasan ngembangkeun ubar yatim di EU.
Aturan dina yatim ubar Produk
The Aturan dina yatim ubar Produk, diliwatan ku European Council, nyadiakeun insentif pikeun ngembangkeun ubar yatim (jeung produk médis séjén pikeun gangguan jarang) dina EU, kaasup:
- Waivers tina waragad anu patali jeung prosés persetujuan marketing.
- A dijamin 10 taun monopoli di jualan obat keur parusahaan munggaran pikeun ménta persetujuan pamasaran EMEA tina ubar. Ieu lumaku ngan pikeun pamakéan disatujuan tamba.
- pamasaran otorisasina Komunitas - prosedur terpusat of otorisasina pamasaran nu manjangan ka sadaya nagara anggota Uni Éropa.
- bantuan Protocol, hartina penyediaan nasihat ilmiah ka pausahaan obat ngeunaan rupa tés jeung percobaan klinis dipikabutuh pikeun ubar keur dimekarkeun.
The Aturan dina yatim ubar Produk geus miboga éfék mangpaat sami di EU yén yatim Narkoba Act tadi di AS, greatly ngaronjatna ngembangkeun sarta pamasaran obat yatim keur gangguan langka.
Handap Line dina yatim Narkoba Act
Wanoh malah loba kontrovérsi ngaliwatan yatim Narkoba Act, jeung butuh perlakuan kasakit langka dina hiji sisi tina skala, sarta patarosan ngeunaan kelestarian dina lianna. Thankfully, meta ieu, dina duanana Amérika Serikat jeung Éropa geus diangkat kasadaran pikeun loba panyakit langka, anu, nalika ditambahkeun babarengan, henteu kabeh anu ilahar.
sumber:
Herder, M. maksad tina Act yatim Narkoba? . PLoS Kedokteran. 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., sarta R. Griggs. Balukar Unintended sahiji yatim Produk designation keur Gangguan Neurological Langka. Annals neurologi. 2012. 72 (4): 481-490.
Dahareun AS jeung Narkoba Administrasi. Dimaksudkeun hiji Produk yatim: Narkoba sarta Produk biologis. Diropéa 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm