Ngajangjikeun perlakuan Anyar
Sajauh, taya cageur keur fibrosis hampru (cf), tapi peneliti anu digawé teuas pikeun manggihan hiji. Élmuwan nu ngadeukeutan kiwari ti kantos sateuacan. Ngaliwatan sababaraha tukang tina puluhan, awak vast panalungtikan geus ngarah ka ngembangkeun loba obat anyar jeung perlakuan anu nyirorot ningkat duanana harepan hirup sarta kualitas hirup. Sakabéh ieu geus dibuka lawang panalungtikan anyar nu bisa ngakibatkeun cageur.
Di handap aya ngan sababaraha cures mungkin nu keur ditalungtik.
Gene Terapi
Dina taun 1989, dina gén jawab ngabalukarkeun fibrosis hampru kapanggih: nu gén CFTR . kapanggihna ieu seru keur komunitas cf. Loba dipercaya yén kapanggihna éta bakal ngakibatkeun cageur ngaliwatan terapi gén.
Hanjakal, éta teu kajantenan acan, tapi henteu pikeun kurangna nyobian. Sababaraha studi geus dipigawé pikeun nyobaan sarta ngabenerkeun cacad genetik tapi taya di antarana geus suksés. Masalah pangbadagna kalayan terapi gén jadi jauh geus nyungsi vektor nu efektif bisa mawa dilereskeun gén kana sél.
Aya mungkin masih bisa miharep pikeun terapi gén, sanajan. Dina Juli 2009, grup peneliti di Universitas Karolina Kalér di chapel Hill miboga hasil pohara alus maké virus tiis umum salaku vektor pikeun mindahkeun gén dina sampel laboratorium jaringan lung. Tim panalungtikan ayeuna dipake dina cara pikeun ngaleuleuskeun nu virus tiis sahingga perlakuan bisa diuji di urang mibanda fibrosis hampru.
VX-770
VX-770 mangrupakeun ubar nu bakal keur diuji ku Vertex farmasi di urang mibanda fibrosis hampru anu mibanda sahanteuna hiji salinan tina mutasi G551D. tamba sabenerna bisa sasaran nu cacad dina gén CFTR tur malikkeun alatan kamampuhna pikeun muka nepi saluran klorida, sahingga sahingga uyah ka ngalir asup jeung kaluar sél leres.
Teu kawas terapi gén, VX-770 moal bakal ngaganti gén cacad. Rada, lamun sukses, VX-770 bakal ngalereskeun masalah dina gén aya.
VX-809
VX-809 téh ubar sejen nu bakal keur diuji ku Vertex farmasi di urang anu gaduh dua salinan tina mutasi ΔF508-CFTR. Éta sarupa VX-770 dina anu eta bisa bisa meunang uyah ngalir ngaliwatan sél leres, tapi gawéna saeutik béda. Lamun jalan jalan anu peneliti mudahan yén nagara éta bakal, VX-809 bakal muka saluran klorida ku cara ngagerakkeun protéin CFTR ka tempat ditangtoskeun na dina mémbran sél airway.
Miglustat
Miglustat mangrupakeun ubar nu bakal dijieun ku Actelion farmasi nu geus dipake pikeun ngubaran kaayaan sejen, tapi ieu ayeuna keur ditalungtik keur dipake dina jalma kalawan fibrosis hampru anu gaduh dua salinan tina mutasi ΔF508-CFTR. pangajaran mangrupa leutik (eta diwangun ku ukur 15 peserta), tapi jadi jauh hasilna geus ngajangjikeun. Miglustat geus bisa ngabalikeun teh cacad CFTR tur malikkeun aktivitas normal pikeun sél.
Ataluren
Ataluren, nu ieu sakali nyebut PTC124, anu keur ditalungtik ku PTC Therapeutics salaku tamba mungkin pikeun jalma kalawan cf anu gaduh mutations gede bohong. Dina mutations gede bohong, sapotong "gibberish" kode mucunghul amidst kodeu normal dina gén CFTR.
Kodeu gede bohong tindakan kawas tanda eureun, ngahulag sél tina maca naon baé kode anu lumangsung sanggeus eta. Ataluren mungkin bisa ngabenerkeun masalah anu ku nulungan sél pikeun malire eureun tanda na tetep maca kode anu lumangsung sanggeus éta, sahingga malikkeun fungsi normal kana sél.
> Sumber:
> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "A Cell cf engapan épitél Chronically diolah ku Miglustat acquires hiji-cf Non Kawas Phenotype". Amérika Journal of Cell engapan sarta Biologi molekular. Agustus 2009.
> Hampru Fibrosis Foundation. June 2009. Narkoba Development pipa. July 24 2009.
> Zhang L, Button B, Jibril SE, Burkett S, Yan Y, et al. 2009 "CFTR Pangiriman ka 25% Surface épitél Sél Restores Normal Rates Mukus Angkutan mun Asasi Manusa hampru Fibrosis Airway Jaringan épitel". PLoS Biol 7 (7): e1000155. Doi: 10,1371 / journal.pbio.1000155. July 24 2009.