Urang ayeuna tiasa reprogram awak urang
The FDA geus disatujuan perlakuan terapi gén pikeun kahiji kalina-move bersejarah di annals kadokteran. The treatment- Kymriah anyar (tisagenlecleucel) -uses dirobah T-sél pikeun ngarangna leukemia.
The persetujuan ti Kymriah fungsi minangka harbinger keur persetujuan ti bentuk sejen dina terapi gén anu bakal ngarangna kanker sarta alatan kasakit serius séjén maké novél jeung pendekatan seru: reprogramming awak ngaliwatan hartosna jieunan.
Terapi Gene sél-Dumasar
terapi gén dumasar-sél nujul kana praktek ngawanohkeun bahan genetik anyar kana populasi sél husus lajeng ulang ngawanohkeun sél ieu dirobah kana awak. Sakali dina awak, ieu sél anyar bisa ngahasilkeun protéin nu mantuan kanker tarung atawa kasakit serius lianna.
Kymriah ngalibatkeun bubuka dirobah genetik T-sél-tipe Limfosit, atawa sél-kana getih bodas awak. Ieu dirobah T-sél ngakuan jeung sél serangan leukemia.
terapi gén anu hade pikeun kémoterapi sabab therapies gén anu kirang racun. Kémoterapi mangaruhan sakabeh awak sarta ngabalukarkeun éfék ngarugikeun awak-lega. Kalawan terapi gén dumasar-sél, sél ulang direkayasa keur infused lokal sarta tarung tumor husus.
Salian keur wangun terapi gén, Kymriah oge agén immunotherapeutic. Immunotherapy tumerapna kakawasaan sistim imun pikeun natambaan kasakit.
Kymriah dipedar
Dina istilah teknis, Novartis urang Kymriah mangrupa chimeric antigen reséptor eksperimen (mobil) terapi T-sél dipaké pikeun ngubaran relapsed atanapi refractory (ie, tahan ka treatment)-sél B akut leukemia lymphoblastic.
Kymriah mangrupakeun formulir ngaropéa tina immunotherapy wherein sorangan T-sél anu sabar urang nu munggaran dikumpulkeun lajeng dikirim ka puseur manufaktur.
T-sél anu dipanén ngagunakeun prosedur disebut leukapharesis.
Di puseur manufaktur, T-sél ieu nu dirobah pikeun ngawengku gén nu Konci keur ekspresi mobil. Ieu sél dirobah téh lajeng infused deui kana sabar. Sakali dina awak, mobil sasaran a antigen husus disebut CD19 anu lokasina dina beungeut sél leukemia sarta maéhan ieu sél cancerous. Sakali dina getih, ieu dirobah T-sél tumuwuh jeung dilegakeun ka ngabasmi kanker dina dua atawa tilu minggu.
Ahli dina FDA dumasar persetujuan maranéhanana Kymriah dina panangan tunggal hiji sidang klinis fase II nu 63 barudak, rumaja, jeung dewasa ngora kalawan-sél B relapsed atanapi refractory leukemia lymphoblastic akut narima dosis tunggal perlakuan. Pamilon ieu, 83 persén angkat ka remisi sanggeus tilu bulan. Saterusna, 75 persén tetep bébas panyakit sanggeus genep bulan. Importantly, Kymriah ieu dibales Prioritas Review jeung narabas rancangan Terapi ku FDA.
leukemia lymphoblastic akut mangrupakeun kangker tina sungsum tulang getih. Ieu ngabalukarkeun awak sangkan limfosit abnormal. sél getih abnormal ieu gancang riungan kaluar sél getih nu séhat dina sungsum tulang. Urang kudu sél getih kami salamet.
Lamun jumlah sél getih normal nyirorot nurun, pupusna tiasa ensue.
Sanajan sawawa heubeul bisa ngamekarkeun ALL, éta utamina mangrupa kasakit barudak. Ngeunaan 90 persén barudak kalawan ALL balik kana remisi sanggeus perlakuan. Kymriah geus disatujuan keur dipake dina pasien anu heubeul ngora ti 25 taun jeung kudu boh kanker éta geus recurred atawa kanker éta tahan ka perlakuan.
Kapaur Ngeunaan Kymriah
Hiji ngeunaan éfék samping négatip tina sagala jenis terapi antibodi monoclonal nyaeta cytokine release sindrom, hiji réaksi infusion numana disebut oge badai cytokine. Cytokines mangrupakeun protéin leutik nu disékrésikeun ku sél na boga épék on sél lianna.
Dina kalolobaan urang, gejala release sindrom cytokine anu hampang atawa sedeng sarta bisa gampang diolah. gejala ieu ngawengku:
- tekanan getih low
- kacapean
- tachycardia
- rieut
- muriang
- seueul
- chills
- baruntus
- scratchy tikoro
- gangguan engapan
Sanajan kitu, pasien anu boga kangker-kawas getih ALL-aya di résiko luhur ngembang badai cytokine parna kalayan gejala-ngancam kahirupan. Ku sabab kitu, infusions kudu lumangsung di puseur tinggi-volume kalawan spesialis dilatih pikeun ngatur komplikasi serius kawas badai cytokine.
Tungtungna, Kymriah diperkirakeun ngarugikeun sabudeureun $ 500.000. Tapi, perlakuan jeung Kymriah masih langkung mirah ti cangkok sungsum tulang, nu ilahar dipaké dina pengobatan leukemia.
A Kecap Ti
Refractory atanapi relapsing ALL nyaéta kasakit deadly. The persetujuan ti Kymriah nyadiakeun asa sababaraha ratus jalma ngora di Amérika Serikat anu boga pilihan perlakuan ditinggalkeun. Geus kabuktian éféktif dina percobaan klinis. Sanajan kitu, nu percobaan klinis anu dugi di durasi, sarta eta tetep pikeun ditempo naha Kymriah tiasa dipicuna remissions lifelong.
Dina istilah sweeping, anu persetujuan ku FDA ti wangun terapi gén keur ushers waktos munggaran dina umur anyar kadokteran: hiji umur dimana urang tiasa reprogram sél urang tarung kanker jeung panyakit deadly lianna.
> Sumber:
> Sindrom Breslin S. Cytokine-release: Tinjauan sarta asuhan implikasi. Journal klinis of Onkologi Kaperawatan. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Panel OKs mobil T Terapi pikeun Leukemia. Kanker Papanggihan. Tanggal 27 Juli 2017.
> FDA News Release. Persetujuan FDA brings terapi gén pangheulana Amérika Serikat. Agustus 30, 2017.
> High KA. Gene Terapi di klinis Kedokteran. Di: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrison urang Prinsip of internal Kedokteran, 19e New York, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell bl. Gangguan Cell bodas. Di: halter JB, Ouslander jg, Studenski S, High KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Hazzard urang Geriatric Kedokteran sarta Gerontology, 7e New York, NY: McGraw-Hill.